Cookie Consent by Free Privacy Policy website


AKTUÁLNÍ A BUDOUCÍ TRENDY V LÉČBĚ



Z poslední analýzy IQVIA EFPIA Pipeline Review 2021 vyplývá, že Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) v roce 2020 schválila 55 nových léčiv nebo léčiv v nových indikacích.

„Nejčastěji se jednalo o přípravky určené k léčbě onkologických a infekčních onemocnění, dále pak imunologických, neurologických a srdečních obtíží. Oproti roku 2019 se jedná o 80% nárůst," říká Mgr. Jakub Dvořáček, MHA, LL.M., výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).

Mnohé z nich se dostávají i k českým pacientům, a to zejména díky využití nových typů smluvních ujednání mezi výrobci léčiv a zdravotními pojišťovnami, které jsou založené na úhradě na základě úspěchů léčby (tzv. outcomes-based payments ) nebo rozložení úhrady v čase (tzv. staggered payments). Pokud se má v příštím roce dostupnost moderní léčby i nadále zvyšovat, je třeba zapracovat na rozvoji kapacit Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL), pokračovat v  úpravách české legislativy a  překlenout dopady koronavirové pandemie. 

CAR T buněčné terapie

Jednou z terapeutických inovací, která je od letošního roku dostupná i v České republice, jsou CAR T buněčné terapie 1,2, specifická léčiva prozatím určená pro pacienty s určitými nádorovými nemocemi krve (některé typy lymfomů a leukémií). „Jedná se o svého druhu ‚živé léky' připravované na míru konkrétním pacientům z jejich vlastních bílých krvinek, které se se upravují v několika málo laboratořích světa," vysvětluje Jakub Dvořáček.

Přípravky CAR T buněčné terapie si nelze jednoduše vyzvednout z lékárny, výroba každého jednoho léku trvá několik týdnů. Celý proces začíná odběrem krve pacienta a oddělením bílých krvinek, jež se následně odešlou do výrobní laboratoře. Zde je do nich vpravena genetická informace pro tvorbu tzv. chimérického antigenního receptoru, který dokáže rozpoznat a zničit nádorové buňky. Laboratorně připravený lék se následně zmrazený dopraví zpět do nemocnice a po předchozí přípravě pacienta se mu vrací pomocí nitrožilní infuze.

První přípravky tohoto typu jsou dostupné dětským pacientům ve FN Motol, u dospělých pacientů na 5 dalších pracovištích (FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT). Na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny a České lékařské společnosti JEP je léčba v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.

Na vývoji desítek dalších CAR T léčiv pracují výzkumníci inovativních farmaceutických společností po celém světě," doplňuje Jakub Dvořáček. Zkoumá se zejména rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění, vč. solidních nádorů. 

Genová léčba a mRNA vakcíny

Dalším příkladem mohou být přípravky genové léčby nebo např. mRNA vakcíny, které se v současnosti používají proti onemocnění covid-19 a fungují na jiném principu než běžné očkovací látky. Tradiční vakcíny obsahují většinou oslabený mikroorganismus nebo jeho části (tj. antigeny), které po aplikaci navodí v těle imunitní odpověď, jež pomůže ochránit před danou nemocí. Díky pokrokům molekulární biologie se začaly vytvářet mRNA technologie, které fungují jinak: do organismu se vpraví pouze informace, na jejímž základě si organismus potřebný antigen vyrobí sám.

Tyto očkovací látky jsou vyvíjeny i proti dalším infekčním nemocem, jako jsou chřipka, cytomegalovirová infekce, AIDS, ebola nebo malárie. Potenciálně však mohou být využity všude tam, kde jsou v lidském organismu buňky vnímané jako „cizí", například buňky nádorové (tj. při léčbě různých druhů leukémií, karcinomů plic, trávícího ústrojí, ledvin, melanomu a řady dalších onemocnění). 

Co nás čeká?

Přestože vývoj a schvalování nových léčiv pokračuje v rychlém tempu a inovace v mnoha oblastech pomáhají zlepšovat zdravotní stav pacientů, jsou léčebné potřeby mnoha z nich stále nenaplněné. „Jde například o oblast onkologie čili hematologické i solidní nádory, Alzheimerovu chorobu, roztroušenou sklerózu nebo hepatitidu typu B. Očekáváme, že v nadcházejících letech se právě v těchto oblastech dočkáme významných terapií," říká Jakub Dvořáček.

Jak podpořit dostupnost moderní léčby v ČR?

„Abychom podpořili trend postupného zvyšování dostupnosti nové léčby při současném zachování udržitelnosti a předvídatelnosti financování českého zdravotnického systému, musíme zapracovat na využívání moderních modelů financování inovací prostřednictvím nových typů smluvních ujednání mezi zdravotními pojišťovnami a farmaceutickými společnostmi," vysvětluje Jakub Dvořáček. Tyto nové typy smluv jsou založeny na společném sdílení nákladů a rizik (např. rozložení platby za léčivo v čase, postupné hrazení léčby dle její úspěšnosti).

Je také třeba rozvíjet kapacity SÚKL, pokračovat v  úpravách české legislativy, zaměřit se na otázku indikačních omezení a v neposlední řadě překlenout ekonomické i jiné dopady pandemie covid-19 na české zdravotnictví. „To vše by se mělo dít při současném zachování systému ochrany duševního vlastnictví, který je motorem inovačního úsilí a umožňuje efektivní spolupráci inovátorů z privátních i státních výzkumných center za podpory širokého spektra investorů," uzavírá Jakub Dvořáček.  

Zdroj: Tiskové oddělení AIFP

Reference:
1. https://www.aifp.cz/cs/predstavujeme-terapii-budoucnosti-car-t-bunecna-te/.
2. Reportáž z FN Motol, https://www.irozhlas.cz/zivotni-styl/zdravi/rakovina-bile-krvinky-leukemie-car-t-terapie_2111140756_pat

Zpět

HEPATITIDY NEZNÁMÉ ETIOLOGIE U DĚTÍ

K 11. 5. 2022 byl celkový počet případů hepatitid u dětí po celém světě přibližně 450 včetně 11 úmrtí. Případy jsou hlášeny od začátku dubna, kdy se nemoc objevila ve Velké Británii. Některé děti musely podstoupit transplantaci jater. ECDC zveřejnilo dokument rychlé posouzení rizik (RRA) a zavedlo hlášení podrobných údajů o případech onemocnění do evropského hlásícího systému.

AKTINIUM V TERAPII NÁDORŮ

Ústav jaderné fyziky AV ČR uzavřel dlouhodobou dohodu o spolupráci s německou firmou Eckert & Ziegler AG, která se specializuje na výrobu radionuklidů pro lékařské účely. Německý partner investuje do vybavení a vědeckých experimentů směřujících k výrobě izotopu aktinia- (225Ac) pro terapii onkologických onemocnění. Tento radionuklid vysílá kaskádu částic alfa o vysoké energii, ale s velmi krátkým doletem v tkáni. Umožňuje tak přesné zacílení léčby i na malé nádory včetně nepatrných metastáz.

KVĚTNOVÉ STUDIO EDUCOMM

V květnovém vydání Studia Educomm uvidíte rozhovor na téma odvykání kouření s Mgr. Michaelou Dobrou, s PharmDr. Josefem Suchopárem se podíváte na interakce léků s potravinami a na aktuální téma elektronických poukazů jsme položili několik otázek PharmDr. Kopeckému z ČLnK. Absolvováním získáte 25 edubodů.

DOPORUČUJEME


JAKÉ TÉMA BY VÁS ZAUJALO V ČLÁNKU ČI PŘEDNÁŠCE?

CELOSTNÍ MEDICÍNA
METABOLICKÁ ONEMOCNĚNÍ
PSYCHOLOGIE