
Tým vědců a lékařů z centra BIOCEV, 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze přišel s novým přístupem k léčbě akutní leukémie. Inovativní metoda spočívá v kombinaci dvou léčiv, které při společném podávání výrazně prodloužily přežití pacientů. Klinická studie probíhala pět let a zúčastnilo se jí 76 pacientů z České republiky. Informace o novém typu léčby publikoval prestižní časopis Blood Cancer Journal z Nature Publishing Group.1 Aktuálně probíhají jednání o rozšíření studie na evropskou úroveň.
Myelodysplastický syndrom (MDS) je onkologické onemocnění kostní dřeně, při kterém dochází k nízké produkci nefunkčních krevních buněk. Díky tomu mají pacienti nedostatek červených a bílých krvinek, klíčových pro obranyschopnost organismu, a dále i destiček pro krevní srážení. Pacienti trpící touto chudokrevností pak mají krevní podlitiny, častá vnitřní krvácení a jsou méně odolní proti bakteriálním a virovým infekcím, například zápalu plic.
Podle závažnosti onemocnění probíhá podpůrná léčba pomocí antibiotik či opakovanou krevní transfuzí. Ve výjimečných případech lze pacienty léčit transplantaci kostní dřeně. V Evropě jsou ročně diagnostikováni čtyři pacienti s MDS na 100 000 osob. V České republice registruje Všeobecná fakultní nemocnice přibližně 80 pacientů ročně. Kritickou fází onemocnění MDS je přechod do akutní myeloidní leukémie (AML), vyznačující se velmi krátkým přežitím.
„Dosavadní celosvětová léčba pacientů s MDS v přechodu do AML je postavena na podávání léku 5-azacytidin, který vynalezli v 70. letech minulého století v Československé akademii věd. Azacytidin je inhibitorem jaderných enzymů tzv. DNA metyláz, které jsou v leukemických buňkách geneticky i funkčně narušeny, a tudíž jejich ovlivnění vede k odstranění leukemických buněk. Naše MDS/AML skupina na základě předchozích výzkumů, z nichž řadu publikovaly renomované časopisy, přišla s konceptem tzv. ‚diferenciační terapie pro MDS'. Navrhli jsme zkombinovat azacytidin s další látkou nazvanou G-CSF, podporující vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Nejen že se nám podařilo prokázat léčebné účinky nové kombinace, a především její bezpečné působení na pacienty, ale také prodloužit jejich přežití v řádu měsíců," říká prof. MUDr. Tomáš Stopka, Ph.D., vedoucí výzkumu z 1. lékařské fakulty UK a centra BIOCEV.
„Zároveň jsme zjistili, že kombinace látek navodí signifikantně více léčebných odpovědí, což je přelomové a zásadní pro další výzkum i klinické testování na pacientech, "doplňuje prof. Stopka, který se zabývá molekulární a klinickou hematologií v oblasti myeloidních malignit. Zkoumá i nádorovou epigenetiku, terapeutickou rezistenci a diferenciaci krvetvorných buněk.
Akutní myeloidní leukémie má prudký nástup a stav se rychle zhoršuje. Klinické příznaky jsou způsobeny kombinací anémie, neutropenie a trombocytopenie:
Klinickou studii dokazující přínos nové léčebné metody u vysoce rizikového typu MDS schválil Státní ústav pro kontrolu léčiv v roce 2017. Koordinátorkou studie byla vedoucí pro léčbu a diagnostiku MDS a AML doc. Anna Jonášová z I. interní kliniky - kliniky hematologie 1. LF UK a VFN: „Obrovské úsilí jsme museli vynaložit už před začátkem samotné studie, kdy bylo třeba zajistit žádost na SÚKL a prosadit studii u etických komisí. Navržená léčebná kombinace posouvá využití cytokinu G-CSF do terapie AML a zároveň svým synergickým působením s azacytidinem činí tuto léčbu efektivnější a bezpečnější pro pacienty, a tudíž představuje ověřenou strategii, jež je okamžitě použitelná v praxi. Výsledků bychom nedosáhli, nebýt obrovské ochoty pacientů, kteří se do studie zapojili."
V tuto chvíli probíhají intenzivní jednání o nové celoevropské studii, ve které bude předmětem výzkumu vedle 5-azacytidinu a G-CSF další lék venetoclax.2
„Jsem rád, že se nám v České republice daří úspěšně propojovat genetická a klinická data, a díky tomu určovat, jakým způsobem se bude akutní leukémie léčit v brzké budoucnosti," dodává prof. Tomáš Stopka.
Zdroj: oddělení komunikace 1. LF UK
Úvodní foto: Cytologie kostní dřeně pacienta s MDS v progresi do AML
Reference:
1. Stopka, T., Minařík, L., Dusilková, N. et al. G-CSF plus azacitidin versus samotný azacitidin u pacientů s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem: akademická, otevřená, randomizovaná studie. Blood Cancer J. 12 , 105 (2022). https://doi.org/10.1038/s41408-022-00698-2
2. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/venclyxto-epar-product-information_cs.pdf
Zveme vás na ojedinělý on-line kongres s problematikou lidského mikrobiomu, který připravila společnost Healthcomm Professional a akreditovala ho u ČLnK. Existuje standardní zdravý mikrobiom? Co o mikrobiomu vlastně víme? Od 9. 5. do 7. 6. 2023 můžete vystudovat přednášky 9 lektorů, přenést se do Paříže – kolébky mikrobiologie, a to díky prostředí Pasteurova ústavu. Na akci, která byla ohodnocena 10 body do systému CV, se můžete přihlásit přes banner na Magazínu nebo na stránkách www.healthcomm.cz
Dny otevřených center pro léčbu migrény se letos odehrají v šesti regionech. První specializované centrum otevře své dveře 1. června v 15:00 v Městské poliklinice Praha. Od 15:00 do 18:00 budou k dispozici také individuální konzultace s odborníky přímo na místě. 14. června bude akci následovat centrum v Nemocnici Teplice. Do podzimní vlny se zapojí další čtyři nemocnice. Na akci se představí i pacientská organizace Migréna-help. Detaily k akci na www.omigrene.cz.