
Tým vědců a lékařů z centra BIOCEV, 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze přišel s novým přístupem k léčbě akutní leukémie. Inovativní metoda spočívá v kombinaci dvou léčiv, které při společném podávání výrazně prodloužily přežití pacientů. Klinická studie probíhala pět let a zúčastnilo se jí 76 pacientů z České republiky. Informace o novém typu léčby publikoval prestižní časopis Blood Cancer Journal z Nature Publishing Group.1 Aktuálně probíhají jednání o rozšíření studie na evropskou úroveň.
Myelodysplastický syndrom (MDS) je onkologické onemocnění kostní dřeně, při kterém dochází k nízké produkci nefunkčních krevních buněk. Díky tomu mají pacienti nedostatek červených a bílých krvinek, klíčových pro obranyschopnost organismu, a dále i destiček pro krevní srážení. Pacienti trpící touto chudokrevností pak mají krevní podlitiny, častá vnitřní krvácení a jsou méně odolní proti bakteriálním a virovým infekcím, například zápalu plic.
Podle závažnosti onemocnění probíhá podpůrná léčba pomocí antibiotik či opakovanou krevní transfuzí. Ve výjimečných případech lze pacienty léčit transplantaci kostní dřeně. V Evropě jsou ročně diagnostikováni čtyři pacienti s MDS na 100 000 osob. V České republice registruje Všeobecná fakultní nemocnice přibližně 80 pacientů ročně. Kritickou fází onemocnění MDS je přechod do akutní myeloidní leukémie (AML), vyznačující se velmi krátkým přežitím.
„Dosavadní celosvětová léčba pacientů s MDS v přechodu do AML je postavena na podávání léku 5-azacytidin, který vynalezli v 70. letech minulého století v Československé akademii věd. Azacytidin je inhibitorem jaderných enzymů tzv. DNA metyláz, které jsou v leukemických buňkách geneticky i funkčně narušeny, a tudíž jejich ovlivnění vede k odstranění leukemických buněk. Naše MDS/AML skupina na základě předchozích výzkumů, z nichž řadu publikovaly renomované časopisy, přišla s konceptem tzv. ‚diferenciační terapie pro MDS'. Navrhli jsme zkombinovat azacytidin s další látkou nazvanou G-CSF, podporující vznik a vývoj bílých krvinek v kostní dřeni. Nejen že se nám podařilo prokázat léčebné účinky nové kombinace, a především její bezpečné působení na pacienty, ale také prodloužit jejich přežití v řádu měsíců," říká prof. MUDr. Tomáš Stopka, Ph.D., vedoucí výzkumu z 1. lékařské fakulty UK a centra BIOCEV.
„Zároveň jsme zjistili, že kombinace látek navodí signifikantně více léčebných odpovědí, což je přelomové a zásadní pro další výzkum i klinické testování na pacientech, "doplňuje prof. Stopka, který se zabývá molekulární a klinickou hematologií v oblasti myeloidních malignit. Zkoumá i nádorovou epigenetiku, terapeutickou rezistenci a diferenciaci krvetvorných buněk.
Akutní myeloidní leukémie má prudký nástup a stav se rychle zhoršuje. Klinické příznaky jsou způsobeny kombinací anémie, neutropenie a trombocytopenie:
Klinickou studii dokazující přínos nové léčebné metody u vysoce rizikového typu MDS schválil Státní ústav pro kontrolu léčiv v roce 2017. Koordinátorkou studie byla vedoucí pro léčbu a diagnostiku MDS a AML doc. Anna Jonášová z I. interní kliniky - kliniky hematologie 1. LF UK a VFN: „Obrovské úsilí jsme museli vynaložit už před začátkem samotné studie, kdy bylo třeba zajistit žádost na SÚKL a prosadit studii u etických komisí. Navržená léčebná kombinace posouvá využití cytokinu G-CSF do terapie AML a zároveň svým synergickým působením s azacytidinem činí tuto léčbu efektivnější a bezpečnější pro pacienty, a tudíž představuje ověřenou strategii, jež je okamžitě použitelná v praxi. Výsledků bychom nedosáhli, nebýt obrovské ochoty pacientů, kteří se do studie zapojili."
V tuto chvíli probíhají intenzivní jednání o nové celoevropské studii, ve které bude předmětem výzkumu vedle 5-azacytidinu a G-CSF další lék venetoclax.2
„Jsem rád, že se nám v České republice daří úspěšně propojovat genetická a klinická data, a díky tomu určovat, jakým způsobem se bude akutní leukémie léčit v brzké budoucnosti," dodává prof. Tomáš Stopka.
Zdroj: oddělení komunikace 1. LF UK
Úvodní foto: Cytologie kostní dřeně pacienta s MDS v progresi do AML
Reference:
1. Stopka, T., Minařík, L., Dusilková, N. et al. G-CSF plus azacitidin versus samotný azacitidin u pacientů s vysoce rizikovým myelodysplastickým syndromem: akademická, otevřená, randomizovaná studie. Blood Cancer J. 12 , 105 (2022). https://doi.org/10.1038/s41408-022-00698-2
2. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/venclyxto-epar-product-information_cs.pdf
Od 1. ledna 2024 bude očkování proti lidskému papilomaviru (HPV) plně hrazeno z veřejného zdravotního pojištění mnohem větší skupině „náctiletých“. Doposud proplácely zdravotní pojišťovny vakcíny jenom 13letým, od nového roku je uhradí všem dívkám a chlapcům ve věku od 11 do dovršení 15 let. Vakcínami proti HPV zdravotníci očkují již od roku 2006.
Od poloviny října hlásí severní Čína nárůst chřipce podobných onemocnění ve srovnání se stejným obdobím v předchozích třech letech. Čína má zavedené systémy pro zachycování informací o trendech v oblasti chřipky, chřipce podobných onemocnění, RSV a SARS-CoV-2 a hlášení do sítí jako je Global Influenza Surveillance and Response System. Předpokládá se, že původcem u velkého počtu případů je Mycoplasma pneumoniae. U aktuálně se vyskytujícího onemocnění nicméně nejsou příznaky zcela typické pro infekci M. pneumoniae, u případů není popisován kašel a je přítomna vysoká teplota a nález nodulů na rentgenovém snímku plic. Čínské úřady připisovaly toto zvýšení nemocnosti zrušení omezení COVID-19 a příchodu chladného období. WHO pozorně sleduje situaci a je v úzkém kontaktu s národními úřady v Číně.
Sněmovna schválila novelu Zákona o léčivech. Jde o největší propacientskou změnu za posledních 15 let. Stěžejní změnou je povinnost dodavatelů léčiv zajistit dodávky pro české pacienty 1 až 2 měsíce po nahlášení přerušení nebo ukončení dodávek jejich léku. Distributoři budou mít nově povinnost každý pracovní den poskytovat SÚKLu informaci o aktuálních skladových zásobách přípravků s omezenou dostupností. Jejich aktuální stav budou hlásit i lékárny, a díky tomu bude Ministerstvo zdravotnictví přesně vědět, kolik je daného přípravku v distribuci, k dispozici pro dodání do lékáren a kolik je ho ještě v lékárnách. Plošné rozdělení mezi lékárny má zajistit povinnost objednávat léčivý přípravek s omezenou dostupnosti pouze v množství obvyklém pro danou lékárnu, namísto vytváření neúměrných zásob. Schváleny nebyly návrhy týkající se zařazení léčiv do strategických rezerv státu a zavedení automatizovaných boxů pro léčivé přípravky s výdejem bez lékařského předpisu.