Farmakoekonomika je poměrně mladý vědní obor, který je součástí ekonomie zdravotnictví. Stanovuje hodnotu léčivých přípravků nebo léčebných postupů porovnáním nákladů na léčbu s jejími přínosy. PharmDr. Tomáš Arndt si v sérii článků připravil letos pro čtenáře Magazínu informace o základních faktorech sledovaných ve farmakoekonomice. Po uvedení do problematiky, které čtenářům představil v únoru, se v druhé kapitole věnuje několika termínům, s kterými se můžeme ve farmakoekonomice setkat.

Výdaje

Farmakoekonomika je dělí na přímé a nepřímé.

Přímé výdaje jsou ty na zdravotní péči, které zahrnují léky, hospitalizace, ambulantní péči, laboratorní a přístrojové vyšetření a další.

Nepřímé výdaje jsou: pracovní neschopnost, ztráta schopnosti odvádět kvalitní práci (definovaná jako produktivita práce), ošetřovatelská péče, invalidizace, lázeňské pobyty apod.

QALY

Pod touto zkratkou se skrývá anglický název "quality adjusted life years". To znamená kvalitně, plně, prožité roky života bez významnějších zdravotních omezeních. Například v tzv. generické škále EQ-D5 (používané hlavně v Evropě) je kvalita života hodnocena v 5 kritériích (mobilita, soběstačnost, běžné denní aktivity, bolest/ diskomfort, úzkost/deprese). Ta jsou ještě rozdělena podle 3 možných stupňů (žádný problém; nějaký problém; významný problém). 

Jak se sbírají ve farmakoekonomice data?!

Farmakoekonomika potřebuje data. Ta se dají pořídit různými způsoby:

• Primární farmakoekonomická studie - ta je přímo zaměřená na sběr potřebných dat. Nevýhodou ale je, že je nákladná a trvá dlouho.
• Tzv. "piggy-bag" studie - s klasickou klinickou studií probíhá ještě navíc sběr nákladových dat.
• Farmakoekonomické modely - umožňují sloučení rozdílných typů dat z různých typů studií (randomizovaných, retrospektivních, pacientských databází a údajů o nákladech na terapii a péči). Výhodné je také to, že umožňují volnost ve výběru časového období, v kterém se simuluje vývoj nákladů a přínosů.

Efficacy

Do češtiny se překládá jako účinnost s upřesněním za "ideálních podmínek". Tato účinnost se při hodnocení úspěšnosti léčby posuzuje jen u pacientů, kteří respektovali pravidla léčby a dobře spolupracovali s lékařem (to je označováno anglicky jako compliance). Pak víme, jak je opravdu účinné podávání léku, protože jsou dodržována všechna pravidla. Zde se jedná o termín používaný v klinickém výzkumu, zejména v randomizovaných kontrolovaných studiích. Randomizovaná klinická studie je typická tím, že terapie v obou ramenech probíhá paralelně a každý pacient je léčen jen jednou z vybraných léčebných metod. Pacienti jsou náhodně rozdělení do obou těchto ramen, aby nedošlo ke zkreslení výsledků (randomizace = náhodný výběr). Časový horizont studií je tudíž krátkodobý a jako sledované parametry jsou používané často krátkodobé markery. Zdroje dat tedy vycházejí z ideálních, umělých podmínek během klinických studií.

Effectiveness

I tento pojem se dá anglicky přeložit jako "účinnost" (též "působnost"), nicméně zde se, na rozdíl od předcházejícího pojmu, jedná o vlastnost léčivé látky (léku) způsobit požadovaný efekt i v podmínkách běžné klinické praxe (tedy běžný pravidelný účinek u všech pacientů, kterým je lék podáván bez ohledu na míru ochoty spolupracovat), tedy někdy též označovaná jako "medicínská účinnost". Jde o dlouhodobý časový horizont v podmínkách běžné klinické praxe. Tento termín se používá v observačních a kohortových studiích. Sledované parametry mají charakter širších údajů, tzv. patient-reported outcomes (PRO).

Observační studie (observational studies) jsou studie deskriptivní (ale také analytické), u kterých badatel jen zaznamenává data, ale nemění situaci.

Kohortová studie (cohort study, longitudinal study) v epidemiologii je longitudinální studie odhalující rizika.

PRO (patient-reported outcomes) je výraz pro výsledky léčby z pohledu samotného pacienta, jako protiklad clinician-reported outcomes (pohled lékaře) a podobně.

Efficacy vs. effectiveness

Effectiveness při porovnání s efficacy představuje celkovou prospěšnost dané metody, protože bere do úvahy nejen samotnou účinnost terapie, ale zahrnuje navíc všechny faktory, které mohou nějakým způsobem narušit jak terapii, tak i compliance (ochotu pacienta spolupracovat). Jako příklad je možné zmínit nevhodný způsob dávkování léku nebo horší chirurgická technika.

Efficiency

I tento termín by se dal také přeložit jako "účinnost" (léčivé látky), nicméně dal by se také chápat jako "efektivita". A zde už se jedná o termín klíčový pro farmakoekonomické studie, protože vyjadřuje nákladovou efektivitu léku, tedy jeho vlastnost dosáhnout požadovaný účinek (efekt) při takových nákladech, které jsou pro společnost ještě finančně přijatelné (ale také by se dalo říct "únosné"). Někdy se v tomto ohledu používá synonymum "cost-effectiveness". Porovnávají se náklady léčby ve srovnání s přínosy jak pro pacienta, tak pro společnost. Používají se data z běžné klinické praxe.

PharmDr. Tomáš Arndt

Těšte na na další vydání Magazínu! Další kapitola vysvětlí důležitost farmakoekonomické analýzy, jak se zaměřuje na odhalení efektivní léčebné technologie.

FARMAKOEKONOMIKA NEJSOU JEN NÁKLADY NA LÉČBU